ניו-טק מגזין | יולי 2023 | מהדורה דיגיטלית

כך טכנולוגיה מסייעת לטפל במחלות נדירות

Veeva בחברת Crossix Data Platform קרן אליה, מנהלת מוצר

זאת, שימורם בניסוי לאורך זמן הוא אתגר, במיוחד אם החולים נדרשים להגיע פיזית למקום הניסוי, כאשר מנגד בריאותם מתדרדרת. כדי לשמר את החולים בניסוי, יש לאפשר להם גמישות ובחירה כיצד להשתתף במחקר מידי יום, בין אם בהגעה פיזית ובין אם באמצעים דיגיטליים, בהתבסס על מצבם הבריאותי המשתנה וההעדפות האישיות שלהם. תוצאות המדווחות על ידי חולים באופן אלקטרוני ,) ePRO - Patient - Reported Outcomes ( כמו מחשוב לביש ומכשירי ניטור מרחוק, יכולים לסייע במעקב אחר מצב בריאותם. עם זאת, גם הטכנולוגיה צריכה לעמוד בקצב ההתפתחויות הללו. מערכות איסוף נתונים ) EDC - Electronic Data Capture מסורתיות ( כבר לא מספקות לצוותי המחקר את התמונה המלאה, ולמנהלי הנתונים חסרים פרמטרים מסוימים, כמו גם יכולת להתמודד עם נפח גדול של נתונים (ביג דאטה). בתום הניסוי, חברות צריכות למצוא דרכים לצמצם את לוחות הזמנים ואת עלות הפיתוח של תרופה בטוחה ויעילה. גישה משולבת של טכנולוגיה ונתונים יכולה לעזור להאיץ את פיתוח התרופה

הצוותים התומכים במחקרים מבחינה מדעית ובודקים את אתרי המחקר בשטח, נדרשים לזהות את המומחים המתאימים ולתקשר איתם על מנת לגבש את האסטרטגיה השיווקית. לאחר ההשקה, תועמלנים רפואיים רבים נאבקים על מנת להשיג גישה לרופאים, כדי להגדיל את המודעות לטיפול החדש ולהעביר להם את הידע הנדרש. בפועל, רק מחצית מהרופאים נפגשים עם שלוש או פחות חברות תרופות, מהמחלות 95% ועל כן, לא מפתיע כי עבור הנדירות עדיין אין טיפול מאושר. פוטנציאל החשיפה של התרופה החדשה לצוותים הרפואיים אמנם קטן, אולם חברות תרופות מוכרחות למנף את הערך הקליני והמסחרי של עבודתן החיונית במהירות. האצת תהליך הפיתוח שימוש בנתונים וטכנולוגיה יאיץ את חשיפת התרופות החדשות ומתן הטיפול לחולים במחלות נדירות. למרבה המזל, האצת הניסויים הדיגיטליים בתעשייה, מאפשרת למצוא חולים הפזורים על פני האוכלוסייה, וזאת בעלויות נמוכות. עם

יסויים דיגיטליים ואסטרטגיה מבוססת נתונים, מאפשרים

נ

התקדמות משמעותית באבחון מהיר של מחלות נדירות והתאמת טיפול למחלה. מיליון אנשים ברחבי 300 מעריכים כי עד העולם סובלים ממחלה נדירה כלשהי. האבחון איטי עד כאב, והמטופלים סובלים מההשלכות של התקדמות מחלתם ללא מחלות 8,000 עד 6,000- טיפול ראוי. ישנן כ נדירות, כאשר רובן תורשתיות ופוגעות בילדים. מחלה מוגדרת נדירה כאשר אוכלוסיית החולים בה מונה עד חמישה מתוך עשרת אלפים איש (או ארבעה מתוך עשרת אלפים באיחוד האירופי). בשל שכיחותן הנמוכה, האבחנה עשויה להימשך שנים, או לא להתבצע כלל. במהלך תהליך פיתוח טיפול יעיל למחלה נדירה, מתמודדות חברות התרופות עם האתגר למצוא, לגייס ולשמר חולים בניסויים קליניים במהירות וביעילות. פיתוח תרופה דורש התאמה של נתונים קליניים, סקירת מסמכים והגשות רגולטוריות על ידי מספר פונקציות. MSL כשהתרופה מגיעה לשלב המסחרי, ה- ), כלומר Medical Science Liaisons (

New-Tech Magazine l 36